营养不良性大疱性表皮松解症:基因疗法拯救了 13 岁的女孩……

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2024 年 2 月 9 日星期五

迈阿密 – 一种治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因疗法自去年以来在美国被批准用于皮肤局部使用,并试图治愈一名 13 岁男孩的视力。 该病例报告发表在《新英格兰医学杂志》(2024;DOI:10.1056/NEJMoa2301244)上。 这个男孩患有营养不良性大疱性表皮松解症,这是一种极其罕见的水疱……

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2024-02-09 15:23:00

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