美国食品药品管理局的一个咨询委员会建议联邦机构批准阿尔茨海默氏症药物 donanemab。
安德鲁·哈尼克/美联社
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美国食品药品管理局的顾问一致建议该机构批准阿尔茨海默氏症药物 donanemab。
在周一的会议上，外周和中枢神经系统药物咨询委员会以 11 比 0 的投票结果认定 donanemab 可有效减缓早期阿尔茨海默病的进展，并且该药的益处大于风险。
所有 11 名委员会成员还建议，如果测试显示大多数淀粉样斑块（阿尔茨海默病的标志）已从大脑中清除，医生和患者可以选择停止每月输液。
研究表明，这意味着大多数患者可以在一年内停止服用这种由礼来公司生产的药物。
研究人员表示，donanemab 有效的证据“非常有力”。 迪安·福尔曼，美国国立卫生研究院委员会成员兼统计学家。尽管它不能阻止疾病的发生，但它可以减缓病情的发展，足以“对患者有意义”。
如果 FDA 遵循委员会的建议，donanemab 将加入一种类似的药物，该药物以 Leqembi 的品牌名称出售，并于 2023 年获得该机构的批准。
在为期一天的讨论中，委员会成员指出，如果获得批准，donanemab 将比 Leqembi 具有一些明显的优势。旧药每两周给药一次，无限期使用，而新药每月给药一次，部分患者可以停用。
Leqembi 是由 Eisai 与 Biogen 合作生产的，每年的治疗费用超过 26,000 美元。Eli Lilly 尚未宣布 donanemab 的治疗费用。
Donanemab 的目标是治疗阿尔茨海默病患者脑内堆积的淀粉样斑块，其审批过程耗时异常长。
礼来公司于 2023 年 1 月向 FDA 申请“加速批准”，但该机构表示需要更多的安全数据。
donanemab 和 Leqembi 都可导致脑部肿胀和出血。这些影响通常没有症状，但可能很严重，并且已导致数人死亡。
在最初遭到 FDA 拒绝后，礼来公司于 2023 年中期申请了传统批准，通常会在年底前做出决定。
相反，该机构于 2024 年初宣布将在做出决定之前召集其咨询委员会。
在周一的会议上，委员会听取了医生和患者的意见，敦促他们批准该药物。
波士顿布莱根妇女医院阿尔茨海默病研究与治疗中心主任、多家制药公司顾问雷萨·斯珀林博士表示：“我们必须尽一切努力来减缓这种可怕的、不可阻挡的疾病的发展。”
“Donanemab 对我帮助很大，”住在加利福尼亚州 Upland 的 65 岁阿尔茨海默病患者 Myra Garcia 说道。“我参加临床试验已有 2 至 3 年了，我可以告诉你，我没有遇到任何问题。”
委员会详细讨论了与 donanemab 相关的风险。
成员们特别担心携带两个 APOE4 基因的人。该基因大大增加了他们患阿尔茨海默病的风险，但也大大增加了他们接受 donanemab 治疗时出现脑出血或脑肿胀的风险。
但委员会的患者代表科莱特·约翰斯顿表示，即使是高风险患者也应该可以使用这种药物。
“是的，有风险，”她说。“但当你被诊断出患有阿尔茨海默病时，你就什么都没有了，只有风险。”
斯珀林也表达了同样的想法。
“我们必须认真对待阿尔茨海默病，”她说。“严重的疾病需要积极的治疗。”
该委员会建议，如果 donanemab 获得批准，应向医生和患者提供清楚解释该药物风险的教育材料。
成员们还表示，研究人员需要更多地了解停止治疗的长期后果。例如：几年后淀粉样斑块是否会再次出现？如果会，医生是否应该让患者重新使用 donanemab？
FDA 预计将在未来几个月内根据该委员会的建议采取行动。
