美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了礼来公司的抗淀粉样蛋白 多纳特单抗 （Kisunla）350 毫克/20 毫升，每月一次静脉注射，用于早期有症状的成人 阿尔茨海默氏病 （AD），其中包括 轻度认知障碍 （MCI）或轻度痴呆阶段，并已确诊淀粉样蛋白病理。
礼来公司在宣布批准的声明中表示，每月一次的 donanemab 是“第一个也是唯一一个有证据支持在淀粉样斑块去除后停止治疗的淀粉样斑块靶向治疗方法，这可以降低治疗成本并减少输液次数”。
“这是真正的进步。今天的批准为人们提供了更多的选择和更大的机会来拥有更多的时间，”阿尔茨海默病协会主席兼首席执行官 Joanne Pike 博士说。
派克说：“拥有多种治疗选择是我们一直在等待的进步——我们所有人都被这种困难且毁灭性的疾病所困扰，甚至措手不及。”
批准是基于 3 期 TRAILBLAZER-ALZ 2 试验研究显示，与安慰剂相比，donanemab 可显著降低早期症状性 AD 患者的脑淀粉样斑块负担，并显著减缓认知和功能衰退。
阿尔茨海默病药物研发基金会 (ADDF) 联合创始人兼首席科学官 Howard Fillit 医学博士在礼来公司的声明中表示：“此次批准标志着阿尔茨海默病患者治疗标准又向前迈进了一步，最终将包括一系列新型治疗方法，为阿尔茨海默病患者带来急需的希望。”
菲利特评论道：“作为一名医生，我对停止治疗的可能性感到鼓舞，这可以减少符合条件的患者的自付费用和输液负担。”
TRAILBLAZER-ALZ 2 研究的参与者在达到与视觉阴性淀粉样蛋白 PET 一致的最低淀粉样蛋白斑块水平后，能够在 6、12 或 18 个月时完成治疗并改用安慰剂。
在接受 donanemab 治疗的总体患者中，根据通过淀粉样蛋白 PET 对淀粉样蛋白水平的评估，17% 的患者在 6 个月时完成治疗，47% 的患者在 12 个月时完成治疗，69% 的患者在 18 个月时完成治疗。
FDA 的剂量说明指出，处方人员可以根据淀粉样蛋白 PET 成像观察到的淀粉样蛋白斑块去除到最低水平来考虑停止使用该药。
据礼来公司称，每瓶 donanemab 的价格为 695 美元（不含保险）。6 个月疗程的费用为 12,522 美元；12 个月疗程的费用为 32,000 美元；18 个月疗程的费用为 48,696 美元。患者自付的 donanemab 费用取决于治疗时间和保险金额。
委员会主席、加州斯坦福大学医学博士 Thomas Montine 表示，FDA 顾问小组的普遍共识是，donanemab 显示出“令人信服”的疗效，且风险“可接受且可控”，包括 ARIA 风险。
波士顿布莱根妇女医院、麻省总医院和哈佛医学院阿尔茨海默病研究与治疗中心的医学博士 Reisa Sperling 告诉专家组，如果 donanemab 获得批准，那么“重要的是通过仔细的 MRI 监测将 ARIA 风险降至最低，并与患者和护理伙伴就个人风险收益进行详细讨论，让患者及其护理伙伴为自己和亲人做出明智的决定。”
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2024-07-02 19:54:35
