FDA 经过数月延迟批准阿尔茨海默病药物 donanemab

礼来公司的药物 Kisunla（donanemab 的商品名）是为治疗阿尔茨海默病而开发的少数​​几种药物之一，可以改变潜在疾病，并将与另一种药物 Leqembi 一起进入商业市场。Kisunla 获批用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，虽然无法阻止疾病发展，但已证明可以减缓认知和功能衰退。

“我认为这很可能是我们今年的亮点，”礼来公司首席科学官丹尼尔·斯科夫隆斯基 (Daniel Skovronsky) 表示，并指出“很少有疾病像阿尔茨海默病一样令人恐惧，而治疗选择却如此之少”。他表示，Kisunla 将在未来几周内向患者提供。

关于此类药物的争论尤其激烈，因为这种影响 600 多万美国人的疾病目前尚无治愈方法。支持者们一直呼吁对这种给家庭带来沉重负担的记忆丧失疾病进行治疗，但这些药物一直受到脑出血等并发症的困扰。

临床试验发现，Kisunla 在 18 个月内将轻度认知障碍患者的认知和功能衰退速度减缓了 35%。该药物的作用原理是清除大脑中一种名为淀粉样蛋白β的粘性斑块，这种斑块与该疾病有关。

礼来公司正在追求一个更大胆的目标：进行试验，看看该药物是否可以通过清除尚未出现症状的患者体内的淀粉样蛋白来预防阿尔茨海默病。

Kisunla 的总费用因患者完成治疗的时间而异。这是因为一旦扫描显示患者的淀粉样蛋白水平极低，他们就可以停止治疗。

六个月治疗疗程的预计费用为12,522美元。 据该制药商称，全年治疗费用为 32,000 美元。然而，许多人可能不会支付 部分定价 因为预计医疗保险将承担某些患者的治疗费用。

对于一些人来说，价格可能高于 Leqembi 估计的 每年26,500美元， 尽管该治疗 不会停止后 淀粉样蛋白清除。

Kisunla 是自 2021 年以来第三种获得 FDA 批准的针对淀粉样蛋白的药物，此前两种治疗方法是 Aduhelm 和 Biogen，由制药商 Eisai 和 Biogen 联合开发。

阿杜赫尔姆的批准在医学界引起了很大分歧，批评者认为 不是 有足够的证据表明该药物有效。制药商在 Aduhelm 的商业化失败后停止了销售。但 Leqembi 受到了更热烈的欢迎，因为 后期数据显示，该治疗在 18 个月内使认知和功能衰退减缓了 27%，而 Aduhelm 的数据却相互矛盾。

然而，与之前的抗淀粉样蛋白药物一样，多纳尼单抗也并非没有争议。在临床试验中，三名接受该药物治疗的患者死于药物并发症。这种病症称为 ARIA，可导致大脑肿胀或出血。安慰剂组没有出现此类死亡病例。

批评者还表示，尽管多纳尼单抗的益处在统计上显著，但其作用并不大。咨询委员会成员警告称，风险和益处可能因患者的基因和疾病阶段而异。

在上个月的简报文件中，FDA 表示对该药的安全性并不过分担心，并写道，研究结果“基本符合”旨在减少或消除淀粉样斑块的药物类别。

尽管还远远不能治愈阿尔茨海默氏症，但最近的阿尔茨海默氏症药物已经引起一些研究人员和倡导者的兴奋，因为它有可能改变疾病的进程——有效地为患者争取更多的时间。

阿尔茨海默病协会会长乔安妮·派克在一份声明中表示：“拥有多种治疗选择是我们一直在等待的进步——我们所有人都曾被这种困难且毁灭性的疾病所困扰，甚至是措手不及。”

该药物每月输注一次。礼来公司方法的一个关键特点是，一旦患者的淀粉样蛋白水平降低到一定水平，就可以停止使用该药物治疗。这可以减轻患者的负担，但目前仍不清楚应该如何进行淀粉样蛋白检测。

这项批准不太可能在短期内给礼来公司的利润带来实质性的提振。根据标普全球市场情报公司的数据，这家总部位于印第安纳波利斯的公司市值接近 8200 亿美元，在美国上市公司中排名第八，在所有制药公司中市值最高。该公司股价上涨主要是由于其糖尿病和减肥药物 Mounjaro 和 Zepbound 的巨大成功。

不过，华尔街分析师认为，此次批准标志着礼来公司取得了重大成功，并可能提振其他针对淀粉样蛋白的药物的前景。