Trikafta 增加 CF 患者鼻腔一氧化氮生物标志物水平：研究

Trikafta（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）治疗可缓解符合条件的囊性纤维化（CF）患者的鼻子和鼻窦症状，鼻部症状的改善伴随着鼻腔一氧化氮（nNO）（一种生物标志物）的增加。

研究结果表明，“nNO 可以作为鼻腔 CF 的客观、无创结果测量” [nose-and-sinus] 疾病，”研究人员在“Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 改善囊性纤维化患者的鼻腔一氧化氮，”，发表在 囊性纤维化杂志。

Trikafta 是三种 CFTR 调节剂的联合疗法，这些分子可以增强由特定突变引起的 CF 患者中缺陷 CFTR 蛋白的功能。 它的批准基于临床试验数据，表明它可以改善 CF 的肺功能。 自推出以来，一些报告表明它还可以帮助缓解鼻窦症状，例如慢性充血，这在 CF 中很常见。

nNO 是一种信号分子，有助于协调血流和鼻腔分泌物。 研究表明，CF 患者的 nNO 水平往往较低，这与慢性鼻窦炎症有关。

Trikafta 改变 nNO 水平

在这里，德国科学家研究了 25 名年龄从 2 岁到 43 岁不等的 CF 患者，他们开始服用 Trikafta，以检查生物标志物如何随着治疗而变化。 “这项研究的目的是调查 [Trikafta] 在 nNO 上 [people with CF]，“ 他们写。 该研究包括 7 名不符合 Trikafta 资格的 CF 患者，以及 32 名没有 CF 的患者作为对照。

在 Trikafta 开始之前以及在 CFTR 调节剂治疗至少三个月后再次评估其他生物标志物和 nNO。 还在两个时间点评估了对照。

“我们发现，经过几个月的治疗后，nNO 显着增加。 [Trikafta] 到正常范围内的值，”研究人员写道。

接受 Trikafta 治疗的患者中约有一半在开始治疗前报告有鼻窦症状。 大多数人 (75%) 表示，开始 Trikafta 后，他们的鼻窦症状减轻了，并且没有人报告新症状。

研究结果支持 nNO 可能是 CF 鼻子健康的有用生物标志物的观点，尽管研究人员强调他们的研究规模很小，需要更多的研究。

研究人员写道：“我们无法找到 nNO 改善与肺功能参数之间的相关性。” 数据表明，Trikafta 可能对不同个体患者的呼吸道不同部位产生不同的影响。

该研究是一项更大的研究的一部分 临床试验（NCT04732910） 德国四所大学诊所正在进行这项研究，以更好地了解 CFTR 调节剂如何影响 CF 疾病生物标志物。 审判仍在进行 招募参与者 柏林夏里特医学院、汉诺威医学院、海德堡大学和吉森贾斯图斯-李比希大学。