UB 的囊性纤维化研究几十年来一直在改变患者的生活

纽约州布法罗 — 20 世纪 50 年代，患有囊性纤维化的儿童很少能活到上小学。如今，许多患有囊性纤维化的人实现了自己的梦想：追求事业、结婚、生子、退休。

在过去的三十年里，这一戏剧性成功故事的关键部分在 雅各布医学与生物医学科学学院 在布法罗大学。这些努力现已被记录在 三部分系列 于 5 月份全国囊性纤维化宣传月期间在雅各布学校的网站上发布。

所有这些故事都体现出一个主题：研究突破如何显著地为患者的生活带来了切实的改善。患者们描述了他们从小就认为自己的生命会过早结束，而现在他们发现自己能够充分享受成年生活。

该系列名为“UB 在 CF 护理和研究方面取得了显著成果”一文描述了改变 CF 护理的变革以及 UB 在其中发挥的作用，首先是囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 调节剂疗法的发展。这些疗法可以精确纠正由 CFTR 基因产生的功能失调的蛋白质。

2009 年，美国在布法罗招募了首位参加 CFTR 调节剂多点临床试验的患者。2012 年，第一种此类药物获批用于治疗患有 CF 的成年人，今年 2 月，该药物获批用于 1 个月大的婴儿。布法罗大学的研究人员表示，如果能及早诊断，这种药物可以预防大多数 CF 症状的发生，与 10 年或 20 年前出生的患者相比，患者的生活质量几乎得到了难以想象的改善。

这个故事的标题是 “Borowitz 监督了 CF 研究的关键突破” 介绍了布法罗大学先驱研究员、医学博士德鲁西·S·博罗维茨 (Drucy S. Borowitz) 的遗产，他是儿科名誉临床教授，曾担任布法罗 John R. Oishei 儿童医院囊性纤维化中心主任超过 25 年。

在此期间，Borowitz 帮助将多项药物临床试验带到了布法罗，带来了许多改善，现在世界各地的 CF 患者都从中受益。多年来，她还是纽约州西部或附近患有 CF 的家庭的主要医生。

其中一个家庭是纽约州霍内尔的 Argentieri 一家，他们的两个女儿现在已经成年，也患有这种疾病。在这篇关于他们经历的故事中， “爱和坚韧带领一家人战胜疾病。” 他们的母亲科琳·阿根蒂耶里 (Colleen Argentieri) 描述说，他们小时候的日常生活包括每天早上拔掉喂食管（他们需要夜间喂食来保持体重），然后戴上胸背心做胸部理疗练习。他们服用药物来清除呼吸道中的粘液，并通过雾化器服用抗生素。每当他们吃饭时，他们都必须服用特殊的酶。晚上，他们又被戴上喂食管。

Carley 和 Alexandra Argentieri 现在都是全职工作，并且已经结婚。两人都因 CF 而经历了严重的、危及生命的挣扎。但她们表示，除了家人的力量和支持外，布法罗大学、Oishei 和布法罗综合医疗中心的医生，尤其是 Borowitz 博士和纽约西部 CF 中心医学副教授兼成人肺病专家 Carla A. Frederick 医学博士给予她们的照顾，一直是她们的生命线。布法罗综合医疗中心负责治疗患有 CF 的成年人。

“说实话，我们欠弗雷德里克医生和布法罗的团队的一切，包括博罗维茨医生，他是我整个童年时期的医生，”卡莉说。“他们是我们的家人。亚历山德拉经历了这么多，弗雷德里克医生也在为她而战，我无法用语言来形容我的感激之情。”