一名患有囊性纤维化的五岁儿童终于“过上了自己的童年”，他的健康状况不断好转……这要归功于《每日快报》帮助争取的一种神奇药物。
去年，30 岁的妈妈克洛伊·布朗 (Chloe Browne) 焦急地恳求卡夫里奥 (Kaftrio) 帮助她体弱多病的儿子杰西 (Jesse)，杰西因 CF 导致胸部感染，粘液堵塞肺部，经常进出医院。
两个月前，来自埃塞克斯郡英格特斯通的杰西终于拿到了这种药物，并在 24 小时内突然停止了咳嗽，而 35 岁的父母克洛伊和本·布朗惊讶地发现他的食欲有所增长。
现在，克洛伊告诉我们卡夫特里奥如何改变了他曾经患病的健康状况，甚至奇迹般地逆转了多年来对胰腺的损害，因此他不再需要每顿饭都服用酶片来消化食物。
2024 年伦敦马拉松赛结束后，杰西·布朗 (Jesse Browne) 与爸爸本 (Ben) 感到自豪 （图片：讲义）
两个孩子的妈妈克洛伊兴奋地解释道：“他们称 Kaftrio 为神奇药物，对杰西来说确实如此。我们不敢相信他在短短九周内就变成了这个男孩！
“他似乎不再经常感到疼痛，或者没有胃口，心情低落——相反，他正在过着我们从他出生那天起就梦想着的童年。”
五年前，当大奥蒙德街医院 (GOSH) 告知刚出生的杰西患有遗传性疾病囊性纤维化 (CF) 时，克洛伊 (Chloe) 和建筑公司工人本 (Ben) 心碎不已。
英国大约有 11,000 名 CF 患者，全世界只有 100,000 人，十年前，许多患者的寿命还不到 30 岁，还没有发明缓解症状的治疗方法
此后，美国制药公司 Vertex 开发了一系列 CF 药物，其中 Kaftrio 最为有效，《每日快报》在 2020 年帮助争取 NHS 的所有治疗方法。
杰西·布朗 (Jesse Browne) 骑着摩托车来保持健康 （图片：讲义）
直到去年 11 月，Kaftrio 才适用于 6 岁及以上的 NHS 患者，但后来它获得了英国针对 2 岁及以上儿童的许可证 – 在等待一些测试后，Jesse 终于在九周前开始服用。
然而，尽管 Vertex 药物在英国获得了充分许可，但家庭仍在等待英国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 为 NHS 的长期使用永久开绿灯。
这项期待已久的 NICE 裁决目前被搁置，因为 NHS 和福泰 (Vertex) 试图就 NICE 可以接受的定价协议进行谈判，以使这些药物对纳税人来说具有成本效益。
与此同时，Jesse 现在已经能够从 Vertex 入门药物 Orkambi 转向 Kaftrio，而 Chloe 也已经看到了她儿子的显着转变。
杰西开始服用神药 kaftrio 之后（左）和之前（右） （图片：讲义）
她告诉我们：“你不会认出三个月前的杰西，他确实已经长大了，而且蓬勃发展。
“他过去常常与肠道作斗争，因为囊性纤维化严重影响消化系统和胰腺，他会感到非常痛苦 –
另外，他总是因肺部粘液而咳嗽。
“多年来，他一直带着令人讨厌的肺病进出 GOSH，这意味着他必须继续使用强效的静脉注射抗生素来对抗感染。医院就像他的第二个家。
“但在 Kaftrio 待了 24 小时后，我们突然意识到他不再咳嗽了。这太神奇了。
“现在他胃口非常好，甚至不需要服用克瑞翁药片来代替他受 CF 影响的胰腺无法产生的酶来帮助消化食物。
“以前他每次吃任何东西都必须服用克瑞翁，但医生做了检查，说他不再需要它们了，因为卡夫里奥增强了他的胰腺功能。
“他总是很饿，这很好，因为他以前很难吃东西——今天晚上他吃了晚饭，然后在睡觉前吃了三个三明治！”
杰西很高兴看到自己出现在《每日快报》上！ （图片：讲义）
杰西与妈妈克洛伊和爸爸本 （图片：讲义）
上周末，爸爸本用了 4 小时 35 分钟跑完了伦敦马拉松，为囊性纤维化信托慈善机构筹款。本周四，杰西自豪地在学校拍了一张他画的爸爸跑步的照片。
此前，为了在接待课上向学生们解释，杰西主持了一堂特别的体育课，向他们展示了他每天必须做的所有不同的练习，以保持肺部清洁和健康。
克洛伊补充道：“杰西一直是我们的灵感来源。我认为随着他的成长，他会变得更加强大——多亏了卡夫里奥，他现在能做到这一点。”
“新药不是治愈方法，但它是最接近治愈方法的东西。它改变了我们的生活，乌云肯定已经从上面消失了。我们每天都能看到杰西越来越绽放。”
“他现在过着很久以前就应该过的童年……生活的基础。”
* 要为 CF 信托基金的 Ben 伦敦马拉松筹款活动捐款，请访问 – https://2024tcslondonmarathon.enthuse.com/pf/benjamin-browne
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2024-04-27 13:38:00
