2023 年，蒙特利尔女王癌症研究所 (QCRI) 肿瘤治疗和流行病学部主任 Chris Booth（蒙特利尔，49 岁）与来自世界各地的其他肿瘤学家发起了这项倡议 肿瘤学常识 （Common Sense Oncology）。他们希望就肿瘤学中令人担忧的趋势引发公众辩论。尽管许多癌症治疗挽救了许多患者的生命或延长了他们的寿命，但越来越多的治疗方法只带来微小的好处，却要付出高昂的代价，产生很多毒性，并且让患者在生命的最后阶段长期住院，而此时，每一小时都更加宝贵。
在他的研究中警告称，目前许多治疗方法都不符合评估药物有效性的通常门槛，例如以 5 万美元甚至 10 万美元的价格提供一年的优质生活。他还指出，药物的评估标准包括阻止肿瘤生长的时间（无进展生存期），这在许多情况下与增加生存期的月份或年份无关。2003 年至 2023 年间，FDA（美国药品监管机构，为全球其他机构提供参考）批准的抗癌药物中有 48% 是基于无进展生存期而非总生存期批准的。
在最近的一篇文章中 他们在美国临床肿瘤学会年会上回顾道，过去 30 年来，抗癌药物临床试验的资金 85% 来自制药行业，而此前这些试验主要由政府资金和研究人员的倡议资助。在视频通话中，Booth 表示：“肿瘤学家早就知道这一现实，大多数人都同意有必要找到解决方案”，但他们需要一个空间来公开讨论这些问题，改善患者及其家属的状况。
问。 85% 的试验由企业资助，但许多肿瘤学家和政府科学资助者表示，没有其他方式可以进行，因为只有制药公司才拥有所需的大量资金。
回答。 我既同意又不同意。重要的是要认识到，我们的许多优秀治疗方法和一些最佳临床试验都是与制药行业合作完成的。我不想给人留下我们反对制药行业的印象。问题是钟摆已经摆到了一边，整个癌症研究生态系统现在主要由制药行业资助，这意味着设计、启动和资助的研究必须符合制药公司的主要使命，即为股东创造利润。有时，让患者感觉更好的使命和行业使命是一致的，但并非总是如此。
我们需要创造一个平台和替代的资金来源。我们需要政府资助机构重新投资于临床癌症研究。我还认为，卫生系统应该发挥作用，为解决对患者来说很重要但行业可能不太感兴趣的问题的临床试验提供资金。例如，目前人们对缓和治疗、降低治疗强度、减少患者副作用非常感兴趣。 我们有例子。他们的研究结果得以保留，并为卫生系统节省了资金。这些试验不会引起制药业的兴趣，但会引起患者、家属和卫生系统的极大兴趣。
页。 人们可以理解业界寻求以无进展生存期而非总体生存期为基础批准药物的动机，但监管机构为什么会接受这一点呢？
R. 监管机构的工作非常艰巨，因为他们要平衡许多相互竞争的优先事项。一方面要迅速批准治疗方法，以便尽快让患者用上药物，另一方面又要确保这些治疗方法是有效的，这两者之间始终存在着矛盾。
也许我们可以根据某种替代终点获得初步的监管批准。 [mediciones para ver si el medicamento actúa aunque no haya dado tiempo a ver si prolonga la vida] 为患者提供该药物的使用机会，同时等待长期数据来确认总体生存益处并确认该药物是否获得完全监管部门的批准。
我还认为，在我们这个领域，包括监管机构，15 年前当无进展生存期开始用于第三阶段试验时，我们可能过于乐观了。 [los grandes ensayos justo antes de la aprobación final de un fármaco]它从来就不是为三期试验而发明的。它是为了指导一期和二期试验的早期药物发现，发出活动信号，让研究人员和制药行业知道这是否值得在三期试验中尝试。人们认为这些基准可以预测患者将活得更长、更好，并且我们将更快地得到答案。
十年后，我们了解到，这可能并不像我们想象的那么安全。我们已经看到，在某些有限的情况下，无进展生存期是总体生存期的良好替代指标，但在绝大多数情况下，它无法预测一个人是否会活得更长或更好。这真的很重要，因为这些治疗并不是良性的。我们开始使用无进展生存期的另一个原因是，我们认为我们可以更快地得到答案。十年后，我们再次了解到，它可以节省一些时间，但估计节省的时间可能比我们想象的要少，可能不到一年我们就能得到最终答案。
考虑到至少有一半的临床试验旨在减缓 CT 扫描中看到的肿瘤生长，即无进展生存期，而不是帮助人们延长生命，我们应该思考我们是否适应癌症研究生态系统和这种患者护理模式。答案很复杂，但我认为至少值得进行对话，保持谦虚并承认我们的一些治疗方法可能没有我们想象的那么有用。
页。 他们还公布了数据，表明较昂贵的疗法的疗效比较便宜的疗法要小。这种反比关系很奇怪。
R. 这是一个完全错误的模型。上个月，我们发表了一篇文章 柳叶刀肿瘤学 这份报告概述了整个安大略省在抗癌药物方面的医疗支出。安大略省是加拿大最大的省份，人口为 1500 万，采用单一支付医疗保健模式。我们发现抗癌药物支出的增长速度令人震惊。它以每年 15% 的速度增长，而所有其他医疗支出则以每年 5% 的速度增长。我们在抗癌方面花费的大约一半用于抗癌药物。
您提到的第二个经济观点是，在治疗癌症方面，药物的疗效和价格没有关系。如果有的话，疗效最小的药物价格最高。
第三个经济发现是，全球制药行业正在转向癌症治疗。我们分析了过去十年全球十大制药公司，发现它们在癌症治疗药物销售收入中所占的份额相对于所有其他疾病的份额都有所增长。
原则上，这对肿瘤学家和癌症患者来说可能是个好消息，但首先，还有其他公共卫生问题需要投资、创新和新疗法。其次，更多的钱并不总是好事。整个系统都沉迷于销售抗癌药物带来的金钱。无论我们是否承认，这些巨大的财务压力都影响着癌症系统的大部分。这是我们至少应该承认和讨论的事情。
页。 他们还提到，在疾病发展到一定阶段时，如果将治疗投入到姑息治疗中，效果会更好。但我想很多人会认为这是认输或放弃亲人。
R. 你所说的是理查德·尼克松在 20 世纪 70 年代发起的抗癌战争中产生的战争叙事。它给公众对肿瘤学的看法带来了一些问题，而肿瘤学始终是一场斗争和战斗。这种看法促使你继续战斗，并导致决策，特别是在生命即将结束时，这可能导致一些患者接受他们原本不想要的治疗。
我和 Common Sense Oncology 计划都不认为我们能为每位患者提供适合他们的治疗方法，但我们确实认为，有些治疗方法的益处值得反思，尤其是当这些治疗方法的疗效很小且副作用很大时，尤其是在生命末期。我认为我们可以更好地让患者获得做出这些决定所需的信息，这显然非常困难。
页。 此外，这些治疗方法极其昂贵，而且有时只能延长寿命一点点，甚至根本不能延长寿命。
R. 在美国，癌症诊断是导致破产的主要原因，而在低收入和中等收入国家，情况则更加糟糕，因为这些国家的癌症治疗费用完全由患者和家属承担。被诊断出癌症却无法治愈已经够悲惨的了，更何况还要让一个家族世世代代背负债务，接受这种毒性极大、疗效甚微的治疗。
在公共医疗体系中，系统承担了一些经济毒性，但也存在生命最后六个月的悖论。在西班牙或加拿大等系统中，经过之前的治疗后，可能会有一项治疗花费卫生系统十几二十万美元，可能帮助患者多活几周，也可能没有。它有副作用，需要他们每周在化疗科度过一天。悖论是，我们的系统很容易提供这种护理，但系统几乎不可能为那些可能感到孤独、脆弱、恐惧的患者提供足够的心理社会、心理健康或护理支持，使他们在生命的最后阶段有尊严、舒适地在家生活。
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2024-07-03 03:20:00
