FDA 批准礼来公司研发的新型阿尔茨海默病治疗药物 donanemab

美国食品药品管理局（FDA）周二批准了一种名为 donanemab 的新型阿尔茨海默病治疗药物，为第三种新药的问世铺平了道路，该类药物旨在减缓早期阿尔茨海默病患者的大脑衰退。

donanemab 由制药商 Eli Lilly 以 Kisunla 为品牌名，在将这种实验性阿尔茨海默病治疗药物推向市场的过程中经历了多年的挫折和拖延，最终获得了批准，尽管 临床试验结果令人鼓舞。

礼来公司表示，该药物将在获批后数周内上市。

礼来神经科学部门总裁 Anne White 在一份声明中表示：“Kisunla 对早期有症状的阿尔茨海默病患者表现出了非常有意义的结果，他们迫切需要有效的治疗方案。我们知道，当人们在疾病早期接受治疗时，这些药物具有最大的潜在益处，我们正在努力与其他公司合作，以改善检测和诊断。” 新闻发布。

FDA 此前 遭到拒绝 礼来公司去年请求加速审批，理由是担心其长期安全性数据。礼来公司向 FDA 提交了更多数据后，该公司表示，预计该机构将在 3 月底前决定是否批准。

这一决定是 延迟 在 FDA 安排了一个咨询委员会来处理 问题 关于该药物的安全性问题以及如何在试验中衡量其有效性。 控制板 上个月，委员会最终一致投票通过了该药物对于早期阿尔茨海默病患者的益处大于其风险。

donanemab 如何起作用？

Donanemab 属于一类抗淀粉样蛋白单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默氏症，该抗体的作用是对抗大脑中一种名为淀粉样斑块的蛋白质的积累，这种蛋白质与阿尔茨海默氏症有关。

donanemab 中的抗体 针对淀粉样斑块 这些物质通过与大脑结合并将其从大脑中去除，在患者体内不断积累。

参加礼来公司试验的患者每四周接受一次静脉注射 donanemab，每次约半小时。根据测量大脑淀粉样蛋白水平的脑部扫描结果，患者最早可在六个月后停止服药。

在 它的试验， 公司 说 服药后约一年，几乎一半的患者能够有效清除淀粉样蛋白。治疗结束后一年内，患者未出现“淀粉样斑块反弹”。

市场上唯一一种以类似方式起作用的阿尔茨海默病治疗药物是 lecanemab，制药商 Eisai 和 Biogen 将其品牌为 Leqembi。早期的一种药物名为 aducanumab（以 Aduhelm 为商品名销售) 来自 Biogen 已停产 在一月。

除了有效性之外，礼来公司还列举了其他一些患者可能选择其药物而不是 lecanemab 的原因。

Donanemab 的输注时间更短，频率更低。试验参与者在清除淀粉样斑块后也可以停止使用该药物，“这可以降低治疗成本并减少输注次数，”该公司发言人表示。

治疗费用是多少？

礼来公司表示，该药物的定价为 32,000 美元，为期 12 个月，但实际费用将取决于患者服用该药物的时间。根据脑部扫描结果，临床试验中的一些患者可以在 6 个月后停止治疗，而其他一些患者则服用了 18 个月。

去年，卫材 辩护 当 Leqembi 开始销售时，其标价为每年 26,500 美元。

但大多数患者也未支付处方药的全额标价。对于参加 Medicare Part B 的患者，联邦医疗保险和医疗补助服务中心表示，donanemab 将以与 Medicare Part B 相同的方式获得报销。 涵盖 lecanemab （本组），与 患者支付 20% 的共同保险 在达到自付额后。这些患者需要从登记的医生那里获得药物 在一项研究中 收集追踪其有效性的数据。

CMS 发言人表示：“CMS 致力于帮助人们及时获得治疗并改善对阿尔茨海默病患者及其家人的护理。”

礼来公司在一份声明中指出：“与其他针对淀粉样蛋白的疗法相比，该疗法只需有限疗程的治疗，加上每月一次的 30 分钟输液，即可完成治疗，从而可以降低患者自付的治疗费用并减少输液次数。”

治疗阿尔茨海默病症状的效果如何？

Eli Lilly 主要通过以下方式衡量 donanemab 的有效性 评分量表 旨在测量早期阿尔茨海默病患者的痴呆症状引起的认知和功能衰退。

与仅接受安慰剂治疗的患者相比，礼来公司 说 接受该药物治疗的患者在首次开始注射 donanemab 后的第 76 周病情衰退减缓了 22%。

该公司在一份报告中表示：“重要的是，这些临床终点的影响程度符合并在某些方面超出了之前批准的临床益处和有效性证明。” 简报文件 提交给 FDA 专家组。

该公司表示，这意味着可以有效延长患者进入阿尔茨海默病下一阶段的时间。

donanemab 的副作用是什么？

迄今为止，FDA 批准的所有抗淀粉样蛋白治疗阿尔茨海默病的药物标签上都已经带有 黑框警告 关于 MRI 扫描中可能显示的“淀粉样蛋白相关成像异常”。

虽然这些异常通常不会引发任何症状，但它们与某些患者的脑功能问题和癫痫等罕见但严重的问题有关。

在 Eli Lilly 的 donanemab 试验中，约四分之一的参与者出现了这些异常。在接受 donanemab 治疗的患者中，至少有五人报告出现此类异常，大部分死于脑出血。

礼来公司 说 他们对 donanemab 的试验测试了该药物在治疗难度比其他同期研究的治疗方法更大的患者中的效果。这意味着试验包括年长的试验参与者以及患有 一个基因 一种称为 APOE ε4 的基因，它可以增加患阿尔茨海默氏症的风险以及这些异常。

接受 donanemab 治疗的试验参与者中，接近 1/10 的人也出现了输液反应，而接受安慰剂治疗的参与者中这一比例仅为 0.5%。最常见的症状包括发冷、皮肤发红、恶心、呼吸急促、头痛和胸痛。

接受 donanemab 治疗的参与者中约有 3% 对输注产生超敏反应，其中 0.3% 出现严重过敏反应。