FDA 批准 Ravulizumab 治疗视神经脊髓炎

美国食品和药物管理局 (FDA) 扩大了长效 C5 补体抑制剂 ravulizumab（Ultomiris，Alexion）的适应症，将抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性 (Ab+) 视神经脊髓炎谱系成人纳入其中紊乱（NMOSD）。

Ravulizumab 已在美国获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症或非典型性成人和 1 岁以上儿童 溶血性尿毒症综合征 但不是志贺毒素 大肠杆菌–相关的溶血性尿毒症综合征。 它还被批准用于治疗患有全身性重症肌无力的成人，这些患者具有抗-乙酰胆碱 受体抗体+。

AQP4 Ab+ NMOSD 的新适应症基于 CHAMPION-NMOSD 开放标签 3 期试验的积极结果， 已发表的 去年在 神经病学年鉴。

患者在第 1 天接受基于体重的静脉注射 ravulizumab，第 15 天接受维持剂量，然后每 8 周接受一次。 的可用性 依库珠单抗 (Soliris) 排除了在 CHAMPION-NMOSD 中同时使用安慰剂对照； 因此，依库丽单抗 3 期试验 PREVENT 试验的安慰剂组被用作外部比较组。

在 CHAMPION-NMOSD 中，达到了主要终点； 服用 ravulizumab 的 58 名患者在治疗期间没有一人出现复发，而安慰剂 PREVENT 组中有 20 名患者出现复发（复发风险降低，98.6%； 磷 <.0001）。