FDA 批准 Vyvgart Hytrulo 用于 CIDP

美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 埃夫加替莫德 阿尔法和 透明质酸酶-qvfc (Vyvgart Hytrulo, argenx) 用于治疗成人 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 （CIDP），一种罕见且常常使人衰弱的自身免疫性疾病。

Efgartigimod 阿尔法透明质酸酶是首个获批用于治疗 CIDP 的新生儿 Fc 受体阻滞剂，以每周一次 30 至 90 秒的皮下注射形式提供。

该公司在宣布获得美国批准的新闻稿中指出，在第三阶段 ADHERE 研究中，69% 接受该药物治疗的患者（无论之前是否接受过治疗）都显示出临床改善的证据，包括活动能力、功能和力量的改善。

该研究达到了其主要终点，表明风险比降低了 61%。 [HR]，0.39； 磷 < .0001) 与安慰剂相比，复发风险降低，99% 的研究参与者选择参与 ADHERE 开放标签扩展研究。

GBS/CIDP 基金会执行董事 Lisa Butler 在新闻稿中表示：“这项有希望的 CIDP 新治疗方案获批可能为患者带来希望，使他们能够治疗疾病，而不仅仅是控制症状。CIDP 患者应该得到治疗选择，我们期待未来有更多最佳和个性化的治疗选择。”

ADHERE 试验首席研究员、明尼阿波利斯明尼苏达大学神经病学系教授医学博士 Jeffrey Allen 补充道，这项批准标志着“CIDP 治疗的突破性一天”。

Allen 表示：“现有的 CIDP 治疗仅限于皮质类固醇和血浆衍生疗法。这些治疗虽然对许多患者有效，但对某些患者来说可能难以接受。”

艾伦补充道，Vyvgart Hytrulo 的批准“为医生和患者提供了一种新的、安全且有效的治疗选择，可能会减轻一些患者的治疗负担”。

Vyvgart Hytrulo 也已在美国获批用于治疗全身性 重症肌无力 在成年患者中，乙酰胆碱 受体抗体阳性。