一种药物可减少帕金森病患者的运动障碍

Prasinezumab 是一种单克隆抗体,可减少疾病快速进展的帕金森病患者运动症状的恶化。 该研究结果源自对一项大型 2 期临床试验数据的分析,已发表在《自然医学”,并为寻找有效治疗这种使人衰弱的神经退行性疾病的方法带来希望。

结果表明,通过与 α-突触核蛋白聚集体结合发挥作用的 prasinezumab 的临床疗效在此类患者治疗一年后观察到。

帕金森病以其无情的进展而闻名,其特征是运动和非运动症状随着时间的推移而恶化。 然而,到目前为止,还没有可用的疾病缓解治疗方法。

帕金森病进展的关键是大脑中α-突触核蛋白的聚集,这被认为是疾病进展的关键驱动因素。 Prasinezumab 代表了一种新方法,作为第一个旨在靶向和降解聚集的 α-突触核蛋白的实验性治疗性单克隆抗体。

初步试验 普拉辛珠单抗 对 316 名早期疾病患者进行的研究取得了令人失望的结果。

然而,经过更仔细的检查,研究人员发现了一些运动症状快速进展的患者,他们对治疗表现出了良好的反应。

根纳罗·帕加诺的团队 巴塞尔罗氏创新中心 (瑞士)对 PASADENA 2 期试验中的四个预先指定的亚群进行了集中分析,所有这些亚群都显示出运动能力快速下降。

该研究根据几个标准描述了这些快速进展的亚组,包括基线时使用单胺氧化酶 B 抑制剂 (MAO-B)、Hoehn 和 Yahr 量表的疾病分期、是否存在快速眼动睡眠行为障碍或表现弥漫性恶性表型。 与接受安慰剂的患者相比,仅 Prasinezumab 治疗在 52 周后确定的所有快速进展的亚群中显示出运动症状恶化的显着减少。

然而,研究人员警告说,需要进行更多研究来确定 Prasinezumab 的长期有效性,特别是对于疾病进展较慢的患者。

从这个意义上说,劳尔·马丁内斯·费尔南德斯(Raúl Martínez Fernández),神经学家和临床研究员 HM CINAC-Puerta del Sur 医院,这项研究是 2022 年 8 月发表的一项研究的延续,该研究显示了您现在在这里看到的迹象,但存在一些局限性。 因此,解释为 科学媒体中心从方法论层面来说,“主要是没有接受药物的患者没有参与研究,也就是做了我们所说的‘外部比较’。”

他指出,这意味着可能存在相当多的混杂因素,因为该群体没有得到完全良好的控制。 «另一个方法学限制是评估不是“盲目”的,也就是说,医生和患者都知道他们是否正在接受药物,并且已经知道它可以改善治疗组的结果。。 对我来说,潜在生物效应的主要限制是测量多巴胺回路(DaT-SPECT)(与帕金森病相关的主要神经递质)的神经影像学结果并没有显示出组间差异。 。

换句话说,他总结道:“该研究并未证明神经退行性疾病水平有所改善。 这可以用多种原因来解释,但如果它是积极的,再加上临床证据,它将代表该领域的一个真正的里程碑。

目前正在进行 PASADENA 试验的扩展阶段来探索这一点。 此外,PADOVA 研究正在研究对快速进展性 PD 患者的这些作用的确认,这是一项目前正在进行的大型 2 期试验。 这些努力是寻找能够减轻帕金森病患者及其家庭负担的治疗方法的关键步骤。

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#一种药物可减少帕金森病患者的运动障碍
2024-04-15 15:00:00

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