2023 年 5 月 3 日星期三，礼来公司总部位于美国印第安纳州印第安纳波利斯。礼来公司的股价在美国早盘交易中攀升，此前其治疗阿尔茨海默氏症的实验药物在最后阶段试验中减缓了该疾病的进展，为公司申请美国批准铺平道路。
AJ 桅杆 | 彭博社 | 盖蒂图片社
礼来公司 美国食品和药物管理局周五表示 推后 其批准该制药商实验性阿尔茨海默病治疗药物 donanemab 的决定截止日期是一个令人惊讶的举动。
礼来公司表示，该机构计划在最后一刻召开外部顾问会议，以进一步审查该疗法在后期试验中的安全性和有效性。 FDA 尚未透露该会议的日期，因此可能会在本月之后获得批准。
FDA 预计将在第一季度末决定是否批准该药物。 该截止日期已经比去年预期的批准推迟了。
礼来公司的药物显着减缓了阿尔茨海默病的进展 后期试验。 但这种治疗方法与类似药物一样，存在与脑肿胀和出血相关的安全问题。
该机构召开咨询会议的决定反映了开发阿尔茨海默氏症治疗方法的高风险。 这种疾病影响了超过 600 万美国人，目前尚无治愈方法，导致患者几乎没有有效的护理选择。
对于礼来公司来说，这是另一个挫折，该公司正在与竞争对手竞争 百健公司 和 卫材。 他们的治疗药物 Leqembi 去年获得批准，成为第一个被证明可以减缓阿尔茨海默病早期阶段患者进展的药物。
Leqembi 和礼来公司的药物都是单克隆抗体，针对大脑中一种称为淀粉样斑块的蛋白质的积累，淀粉样斑块被认为是这种疾病的标志。
礼来公司称这一延迟“出乎意料”，但表示对多纳奈单抗“为患有早期症状性阿尔茨海默病的患者提供非常有意义的益处的潜力”充满信心。
礼来公司神经科学总裁 Anne White 在一份新闻稿中表示：“我们将与 FDA 和社区利益相关者合作，进行演示并回答所有问题。”
礼来公司指出，虽然 FDA 在设定的行动日期后召开咨询小组会议的情况并不常见，但该机构已经为其之前批准的另外两种淀粉样蛋白鼠疫靶向疗法召开了类似的会议。
FDA 经常向顾问小组寻求关于未经批准的产品是否安全有效的建议。
该机构通常会遵循其顾问的建议，但并非强制要求。 2021 年，FDA 批准了百健 (Biogen) 和卫材 (Eisai) 生产的一款早期的、命运多舛的阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm，尽管该机构的顾问小组提出了负面建议。
FDA 将审查一项为期 18 个月的 3 期试验，该试验对 1,700 多名已确认存在淀粉样斑块的早期阿尔茨海默病患者进行了跟踪调查。 该机构有兴趣了解安全性结果以及试验的“独特”设计如何影响疗效。
礼来公司的研究表明，一旦淀粉样蛋白斑块从大脑中被清除，患者就可以停止服用该药物。 包括 Leqembi 在内的阿尔茨海默病药物没有为患者指定停止点。
礼来公司的药物在那次试验中显示出积极的结果。 数据显示，与未接受治疗的患者相比，接受该药物的患者的记忆力、思维能力和日常活动能力下降速度减缓了 35%。
但根据试验，服用多纳奈单抗的人中有 37% 出现脑肿胀或出血，其中三人死亡。 相比之下，接受安慰剂的人中这一比例约为 15%。
这些副作用也被观察到 本组。
