FDA 批准辉瑞基因疗法 Beqvez 用于治疗 B 型血友病

美国食品药品监督管理局 在周五 宣布该机构批准 辉瑞公司罕见遗传病的治疗 出血性疾病，使其成为公司的 首次基因治疗 赢得美国许可

代理机构 开绿灯 该药物将以 Beqvez 名义上市，用于治疗中度至重度成人 乙型血友病 符合某些条件的人 要求。

辉瑞发言人告诉 CNBC，该疗法将于本季度通过处方向符合条件的患者提供。 该发言人补充说，扣除保险和其他回扣之前，该药物的标价高达 350 万美元，使其成为迄今为止美国最昂贵的药物之一

美国有超过 7,000 人患有这种衰弱的疾病 状况据一项研究称，这主要影响男性 倡导小组。 这种情况是由于a水平不足引起的 某些蛋白质 这有助于血液凝结、止血和缝合伤口。 如果没有这种称为因子 IX 的蛋白质，B 型血友病患者很容易出现瘀伤，并且出血更频繁、持续时间更长。

Beqvez 是一种一次性治疗方法，旨在使患者能够自行产生因子 IX 并预防和控制出血。 在一项后期试验中，该药物优于通常很麻烦的药物 标准治疗 对于 B 型血友病，需要每周或每月多次通过静脉注射蛋白质。

“许多患有 B 型血友病的人都在与常规的承诺和生活方式的破坏作斗争。 [factor IX] 宾夕法尼亚大学医学院综合和血友病血栓形成项目主任亚当·库克（Adam Cuker）在辉瑞制药公司表示： 发布 在周五。

库克补充说，辉瑞的药物“有可能通过减轻长期的医疗和治疗负担，为适当的患者带来变革。”

此次批准对于辉瑞公司来说是迈出的一大步，该公司正试图在去年新冠疫情业务迅速下滑后重新站稳脚跟。 该公司正在大力投资癌症药物和其他疾病领域的治疗方法，以帮助扭转其业务。

辉瑞是投资快速增长的基因和细胞疗法领域的几家公司之一，基因和细胞疗法是一种一次性、高成本的治疗方法，针对患者的遗传来源或细胞来治愈或显着改变疾病的进程。 一些健康专家预计这些疗法将取代人们用来治疗慢性病的传统终身疗法。

辉瑞公司 获得了权利 2014 年从 Spark Therapeutics 生产和销售 Beqvez。

一位发言人告诉 CNBC，该公司正在向付款人提供保修计划，以涵盖接受 Beqvez 治疗的患者。 新闻稿称，辉瑞预计该计划将“通过确保功效失败的风险提供财务保护”。

该基因疗法将与澳大利亚 CSL Behring 的公司竞争 赫姆吉尼克斯，类似的处理 获得 FDA 批准 2022 年用于治疗 B 型血友病。该药物在美国的定价类似，不含保险和其他回扣，为 350 万美元。

值得注意的是，一些卫生专家表示，高昂的成本和后勤问题等因素已导致 限制了吸收 Hemgenix 和另一种已批准的针对更常​​见的血友病 A 的基因疗法。

辉瑞公司还寻求 FDA 批准其实验性抗体 marstacimab，用于治疗 A 型和 B 型血友病。该公司还在开发一种针对杜氏肌营养不良症的基因疗法，杜氏肌营养不良症是一种导致肌肉逐渐衰弱的遗传性疾病。