在这张照片插图中，Madrigal Pharmaceuticals 徽标显示在智能手机屏幕上。
拉斐尔·恩里克 | 索帕图像| 轻火箭| 盖蒂图片社
美国食品和药物管理局周四 得到正式认可的 有史以来第一个针对常见且可能致命的疾病的治疗方法 肝病的一种形式 这影响着全世界数百万人。
FDA的决定意味着 马德里加尔制药公司 在一些大公司失败或仍在试图进入的疾病领域取得了成功。 在获得批准后，Madrigal 的股价在周四的延长交易中上涨了 20% 以上。
诺和诺德 和 礼来公司 正在测试各自的重磅减肥注射剂作为同一种肝脏疾病（称为非酒精性脂肪性肝炎，NASH）的治疗方法。
Madrigal 的药物将以 Rezdiffra 名义上市，专门用于治疗患有中度至重度肝脏疤痕的 NASH 患者。 FDA 表示，这种治疗必须与饮食和锻炼相结合。
NASH 是一种严重的肝脏疾病，其特征是肝脏脂肪堆积过多和炎症，可导致肝脏疤痕（也称为纤维化），以及肝功能衰竭和肝癌。 这种情况通常与其他健康问题有关，例如高血压、2 型糖尿病和肥胖。
据一项研究称，美国大约有 600 万至 800 万人患有 NASH，并伴有中度至重度肝脏疤痕。 估计 FDA 引用。
Madrigal 在一份声明中表示，该药物将于四月上市。 该公司还表示，它已经设立了一项援助计划来帮助那些没有 Rezdiffra 保险的人。 马德里加尔没有透露治疗费用是多少。
FDA 免疫学和炎症办公室代理主任 Nikolay Nikolov 博士说：“以前，患有明显肝脏疤痕的 NASH 患者没有可以直接解决肝脏损伤的药物。”
Madrigal 的药物特别获得了 FDA 的“加速批准”。 如果药物满足了严重疾病未得到满足的医疗需求，该指定可以更快地清除药物，并要求制药商进一步研究治疗方法并验证其临床益处。
Madrigal 的药物通过激活肝脏中的甲状腺激素受体来帮助减少脂肪堆积。 患者每天口服。
在后期阶段 学习 上个月发表的 Rezdiffra 有助于解决 NASH 症状并改善肝脏疤痕，而不会使病情恶化。 值得注意的是，服用该药物的患者组和接受安慰剂的患者组之间的严重不良事件发生率相当。
与治疗相关的最常见副作用是腹泻、恶心和呕吐。
一些专家已经开始呼吁 NASH 代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH） 以避免潜在的侮辱性语言。
