EMA 批准因子 VIII 缺乏凝血药物
欧洲药品管理局 (EMA) 本周建议授予 Altuvoct (efanesoctocog alfa) 上市许可，用于治疗和预防以下疾病患者的出血： 甲型血友病 由因子VIII缺乏引起。 患有这种遗传性疾病的患者血液中缺乏特定的凝血蛋白，这意味着受伤的血管无法以正常方式愈合。 症状的严重程度从轻微到严重不等，具体取决于血液中存在的因子 VIII 的量及其活性。 Altuvoct 的活性物质是 efanesoctocog alfa，一种重组人因子 VIII，可替代有效止血所需的缺失的凝血因子 VIII。 适合成人和儿童 在其 4月25日会议EMA 人用医药产品委员会 (CHMP) 接受了临床试验的证据，表明 Altuvoct 在按需使用以及 A 型血友病成人和儿童手术过程中可以预防和控制出血。 Altuvoct 最常见的副作用是 头痛、呕吐、湿疹、皮疹、 荨麻疹关节痛, 四肢疼痛, 背疼和发热（发烧）。 Altuvoct 将以 250 IU、500 IU、750 IU、1000 IU、2000 IU、3000 IU 和 4000 IU 粉末和注射溶液溶剂形式提供。 Altuvoct 的完整适应症是治疗和预防所有年龄组的 A 型血友病（先天性因子 VIII 缺乏症）患者的出血。 CHMP […]
高活性多发性硬化症的疫苗安全性和 DMT：新数据
在接受疾病缓解治疗的同时使用灭活疫苗进行免疫 那他珠单抗 对于高度活跃的 多发性硬化症 新的研究表明，MS 是安全且具有免疫原性的，不会增加疾病进展的风险。 该研究首次检查了高活跃性多发性硬化症中疫苗的安全性和免疫原性，结果显示，在接种 COVID-19 疫苗后，血清保护率很高，并且 甲型肝炎 和 B，无论那他珠单抗治疗的持续时间如何。 根据这些发现，研究人员创建了一种算法，临床医生可以使用该算法为患者制定免疫接种计划，否则这些患者可能会推迟疾病缓解治疗的开始，直到他们完全接种疫苗。 该部门的主要作者、医学博士 René Carvajal 表示：“我们观察到甲型肝炎、乙型肝炎和 mRNA COVID-19 疫苗的血清保护率超过 90%，并且所有疫苗都表现出良好的安全性，没有检测到疾病活动性恶化。”西班牙巴塞罗那巴塞罗那自治大学希伯伦山谷大学医院加泰罗尼亚多发性硬化症中心 (Cemcat) 神经病学-神经免疫学教授告诉我们 Medscape 医学新闻。 “这表明对于高度活跃的多发性硬化症患者来说有潜在的好处，他们需要免疫接种和可能影响疫苗反应的高效疗法。” 该研究是 在线发布 于 4 月 12 日在 JAMA 网络开放。 一个有争议的问题 研究人员指出，当今多发性硬化症的高效疗法可能会增加获得新感染的风险、重新激活潜伏病原体或使持续感染状况恶化，并且免疫抑制剂（尤其是 CD20 疗法）可能会损害疫苗接种的免疫原性。 因此，许多临床医生选择推迟开始此类治疗，直至疫苗接种计划完成，以避免暴露于疫苗可预防的感染。 但延迟治疗可能会影响疾病进展。 作者写道，有关疫苗接种后疾病恶化的报道“引发了有关疫苗安全性的争议”。 由于缺乏该人群的可用数据，这个问题与高度活跃的多发性硬化症患者尤其相关。 卡瓦哈尔说，这项研究的动机“源于临床医生在对高度活跃的多发性硬化症患者迅速启动高效治疗与通过疫苗接种确保充分预防可预防感染之间面临的复杂平衡”。 高血清保护率 研究人员分析了参与两个前瞻性随访队列之一的 60 名患者（平均年龄 43 岁；44 名女性；平均病程 17 年）的数据：巴塞罗那临床孤立综合征初始队列和巴塞罗那治疗队列。 数据包括人口统计、临床、放射学和生物学数据以及定期临床评估、扩展残疾状态量表 (EDSS) […]
加拿大儿科学会发布大麻指南
加拿大儿科协会的一个由医生和研究人员组成的委员会发布了关于儿童使用医用大麻的建议。 该组织的药物治疗委员会审查了 100 多个来源，以评估大麻的使用作为各种疾病治疗计划的一部分，包括神经系统疾病、癌症和姑息治疗。 作者建议与家人就医用大麻的好处和风险进行公开对话，并呼吁进行更多严格的研究。 亚伦·芬克尔斯坦医学博士 “当我们谈论医用大麻时，这是一个非常复杂的问题，”研究作者、多伦多大学儿科、药理学和毒理学教授、加拿大多伦多病童医院的主治医师 Yaron Finkelstein 医学博士说，告诉 Medscape 医学新闻。 与其他药物不同，大麻有多种形式，含有不同浓度的植物物质。 建议 已发表 2024 年 4 月 5 日， 儿科和儿童健康。 好处和风险 大麻植物含有大约 150 种药理活性物质。 医疗用途主要集中于 大麻二酚 (CBD)，具有抗炎、镇痛、止吐等功效。 例如，四氢大麻酚具有欣快作用，也被研究用于姑息治疗等。 虽然加拿大于 2018 年将成人消费大麻用于娱乐用途合法化，但购买用于儿童医疗用途的大麻需要获得医生的授权。 三种基于大麻的药物，Sativex， 纳比隆和 Epidiolex 在加拿大有售。 “在过去的几年里，人们对 [in pediatric medical cannabis] “这主要是由患者及其家人推动的，”芬克尔斯坦说。患有严重疾病（例如耐药性）的儿童的父母 癫痫他解释说，当传统医学似乎对他们的孩子没有帮助时，可能会考虑转向大麻。 目前，支持儿童使用大麻的证据最有希望治疗耐药性癫痫和 化疗引起的恶心和呕吐，芬克尔斯坦说。 有证据还表明，大麻可能有助于临终儿童的姑息治疗。 其他研究提供了较低水平的证据表明大麻可能有益于 自闭症谱系障碍。 芬克尔斯坦说，同样重要的是要记住，大麻具有副作用，并且可能与药物相互作用有关，特别是在较高剂量时。 例如，已知一些抗生素和抗真菌药物会抑制大麻的新陈代谢，并且可以使其效果几乎加倍。 此外，高剂量的 CBD 可能会增加多种药物的血液水平，例如 华法林 […]
免疫介导的胃肠道疾病可能会增加饮食失调的风险
要点： 患有免疫介导的胃肠道 (GI) 疾病的患者 — 包括 克罗恩病, 溃疡性结肠炎和 乳糜泻 — 根据一项回顾性研究的结果，与一般人群相比，饮食失调的发生率更高，尤其是患有溃疡性结肠炎的儿科患者。 方法： 在这项匹配队列研究中，研究人员使用加拿大安大略省的健康管理数据来评估免疫介导的胃肠道疾病与随后出现的饮食失调之间的关联。 该研究纳入了 83,920 名在 2002 年 7 月 1 日至 2020 年 12 月 31 日期间被普遍或偶发诊断为免疫介导的胃肠道疾病的个体，他们之前没有任何饮食失调症； 这些患者与来自普通人群的 167,776 名对照个体进行了匹配。 大多数免疫介导的胃肠道疾病患者患有克罗恩病（40%）或溃疡性结肠炎（39%），其次是乳糜泻（17%）。 饮食失调的诊断是通过住院或急诊就诊来确定的。 在中位随访时间约为 13 年的过程中，161 名免疫介导的胃肠道疾病患者和 160 名普通人群中发现了饮食失调。 患有胃肠道疾病的个体报告饮食失调的发生率几乎是对照组的两倍，总体发病率比 (IRR) 为 1.99（磷 < .001) 调整后的风险比 (HR) 为 1.98 (磷 < .001)。 免疫介导的胃肠道疾病儿童队列中饮食失调的发生率是普通人群的两倍多（IRR，2.65； 磷 < […]
内分泌干扰物给人类健康带来挑战
2024 年 3 月 7 日， 新英格兰医学杂志 发表 全面审查 作者：Tracey J. Woodruff 博士，旧金山加利福尼亚大学妇产科教授，研究了 内分泌干扰物 （EDC）源自化石燃料。 这一系列常用的人造化合物数量庞大且多种多样。 这 欧洲联盟 列出了 109 种此类化合物，但估计有 至少一千个根据内分泌学会。 EDC 会干扰荷尔蒙作用的各个方面。 主要信息很明确：大量数据表明 EDC 是一种持续的、多方面的、普遍的健康风险。 而且，避免它们极其困难，而且环境和社会条件会加剧风险。 不可能列出接触 EDC 的所有健康和生物后果，但 众多来源包括前面提到的评论，讨论它们。 简而言之，与 EDC 相关的主要病理状况包括激素敏感性肿瘤，例如乳房、前列腺或睾丸的肿瘤； 胎儿神经发育改变，导致多动症或智力下降； 由于卵巢发育障碍和精子质量下降而导致不孕； 易患代谢综合征； 免疫系统的改变会增加对哮喘和过敏的易感性。 2024 年 1 月 11 日， 一项研究 据估计，EDC 对美国公共卫生造成的经济负担为 2500 亿美元，相当于该国国内生产总值的 1%。 类似的估计已经流传了近十年。 2015年，EDC对欧洲公共卫生造成的成本 被计算了 1630亿欧元。 […]
童年孤独预示着随后的精神病？
匈牙利布达佩斯——童年时期自我感知的孤独感与随后患首发精神病（FEP）的风险增加两倍以上有关——新的发现可能为这种疾病指出了一个新的标志。 西班牙马德里格雷戈里奥·马拉尼翁综合医院精神病学和心理健康研究所的研究主持人 Covadonga M. Díaz-Caneja 博士说，孤独与 FEP 之间的关联“似乎超出了客观社会隔离的影响”。并且“在女性中尤其明显。” 她补充说：“这些发现表明，童年孤独感有可能成为精神病的早期风险标志，有助于指导有针对性的干预措施。” 研究结果已在欧洲精神病学协会 2024 年大会上公布。 隔离是主要风险因素 迪亚兹-卡内哈说，隔离有两个组成部分，两者都是发病、死亡和精神障碍发作的“主要风险因素”。 第一个是“客观的社会孤立”，它包括明显缺乏社会联系，包括社交互动、接触和关系，而另一个是感知到的孤立感或“孤独感”，定义为“对他人的主观感受”。与缺乏有意义的关系相关的痛苦”，无论个人经历的实际社交接触量如何。 Diaz Caneja 说，童年孤独感出现在 12 岁之前，而且越来越普遍。 A 最近的调查 研究表明，大约三分之一的儿童表示他们经常感到孤独。 遗传和观察研究表明孤独感和精神病之间存在双向关系，并且孤独症患者 精神分裂症 比一般人群更有可能报告孤独感。 为了进行调查，研究人员在马德里的七家大学医院进行了观察性病例对照研究。 它包括年龄 7-40 岁的个体，包括精神病持续时间不到 2 年的 FEP 患者，以及来自同一地理区域的健康对照。 他们使用病前调整量表评估儿童客观社会隔离，并用单个项目检查儿童孤独感：“您在 12 岁之前是否曾感到孤独超过 6 个月？” 除了总体功能评估（GAF）之外，还采取了一系列措施和问卷来评估参与者的症状评分。 孤独与孤独 285 名 FEP 患者参与了这项研究。 他们的平均年龄为 24.5 岁，其中 32.6% 为女性。 该研究还纳入了 261 名健康对照者（平均年龄 25.9 岁；48.7% […]
什么是悬铃木咳嗽和雷暴哮喘？
由于气候变化，热浪、风暴、强降雨和洪水现在正在以前很少经历过这些现象的地区发生。 “极端天气事件很少见，但就其范围、持续时间和规模而言，却是不寻常的。而且由于气候变化，极端天气事件正在增加，”DKD Helios Clinic 内科和肺病学专家 Andrea Elmer 医学博士说在德国威斯巴登。 她在德国呼吸病学学会大会上发表讲话。 悬铃木咳嗽 威斯巴登一所综合学校的 40 名学生出现严重症状，包括呼吸短促、咳嗽和眼睛发炎，导致消防队和警察于 2022 年 5 月 11 日采取了大规模行动。孩子们离开教学楼后，症状进一步恶化并在校园里等待。 最初，由于学校位于工业区附近，怀疑发生了刺激性气体化学袭击。 没有任何迹象表明存在花粉云。 最终，医生和消防队员发现，这些症状是由悬铃木咳嗽引起的，这种咳嗽是由悬铃木幼叶、树皮、幼枝和芽上发现的细星状毛发引起的。 如果强风在长时间干燥后吹动叶子，这些毛状体在接触时会折断，产生悬铃木灰尘。 当时，气候条件异常。 气温29℃，干燥，阵风达到50公里/小时。 校园封闭，密植着高大的古梧桐树。 最初的症状出现在窗户开着的教室里。 共有25名儿童被送往医院。 治疗包括劳拉西泮和沙丁胺醇。 所有学生的氧气水平都正常，症状也都逆转了。 咳嗽还是过敏？ 埃尔默说，过敏的临床鉴别诊断非常简单。 悬铃木咳嗽主要表现为刺激、异物感以及眼睛、喉咙和鼻子的抓挠症状。 也可能出现咳嗽。 过敏时，通常会流鼻涕、眼睛和鼻子发痒。 悬铃木咳嗽不会出现此类过敏症状。 还应该指出的是，德国悬铃木过敏的致敏率在 5% 到 11% 之间。 “在一个地方出现这么多悬铃木过敏患者的可能性相对较小，”埃尔默说。 她预计悬铃木咳嗽病例将会增加，尤其是在建筑密集的城市，例如狭窄的校园。 可能会出现高浓度的悬铃木粉尘，尤其是在温暖、干燥和有风的情况下。 “并不是每次我们在梧桐树下行走时都会发生悬铃木咳嗽。它很大程度上取决于温暖、干燥和风，”埃尔默说。 患者可通过在适当的气候条件下避免皮肤和粘膜接触以及佩戴防护眼镜和口罩等措施来保护自己。 树叶和树枝不应清扫，而应用真空吸尘器清理。 “在任何情况下都不应该砍伐梧桐树。我们需要树木，特别是在城市，”埃尔默说。 此外，毛状体充当空气污染物的生物过滤器。 在校园等关键环境中，季节性向梧桐树喷洒苹果果胶和水的混合物可以防止星毛脱落。 雷暴哮喘 对于患有哮喘、野火、风暴、暴雨和雷暴的患者 可能会导致病情恶化。 极端天气事件发生后，急诊室就诊和入院人数通常会增加。 在世界范围内，雷暴哮喘病例很少见。 […]
舌下神经刺激为患有 OSA 的儿童唐氏综合症患者带来希望
虽然阻塞性睡眠呼吸暂停 (OSA) 影响约 5% 的普通儿科人群，但 80% 的唐氏综合症儿童患有 OSA。 持续的阻塞性睡眠呼吸暂停会导致健康状况不佳，包括认知发展和功能受到干扰，这促使麻省总医院布里格姆分校的医生研究人员研究更好的方法来尽早治疗这些患者，以最大限度地提高他们的健康结果。 4 月 11 日发表在《 儿科， 他们报道了一名患有唐氏综合症和 OSA 的 4 岁男孩，他接受了植入舌下神经刺激装置的手术，随后病情有所改善。 目前，腺样体切除术和扁桃体切除术是儿童 OSA 的一线治疗方法，但它们对唐氏综合症儿童并不总是有效，因为 OSA 可能会复发。 此外，由于感觉敏感，患有唐氏综合症的儿童通常无法忍受持续气道正压通气（CPAP）治疗，即在睡眠期间将压缩空气输送到气道中。 自 2014 年 FDA 批准以来，Inspire 的舌下神经刺激装置已越来越多地用于治疗成人 OSA。 该设备检测到气道何时被阻塞，并向控制舌头的舌下神经发送电脉冲，使其在口腔中向前移动，从而打开气道。 成人中的积极治疗数据首先让该研究的主要作者、Mass Eye and Ear 儿科耳鼻喉科主任 Christopher Hartnick 博士想知道这种治疗是否可以帮助他的患有 OSA 影响的唐氏综合症患者。 他们与麻省总医院布里格姆总医院的同事、医学博士、MPP、马萨诸塞州总医院唐氏综合症艾玛·坎贝尔捐赠主席一起组织了一项临床试验，探讨该手术在 10 至 22 岁唐氏综合症儿童中的安全性和有效性。综合症。 2022 年公布的一项 42 名患者试验结果显示了该手术的益处和安全性，近一年后 FDA 批准该设备用于 13 […]
早期 HET 治疗儿童多发性硬化症可获得更好的结果
新研究表明，与低效疗法或不治疗相比，采用高效疗法（HET）早期治疗儿科复发缓解型多发性硬化症（MS）可显着减缓残疾进展。 对超过 5000 名年龄在 15 至 24 岁之间的多发性硬化症患者进行的分析发现，在开始 HET 时，残疾程度最低的患者受益最大。 墨尔本大学医学系 Sifat Sharman 博士领导的研究人员表示：“患有复发缓解型多发性硬化症的儿童应该在出现明显的神经功能损伤之前尽早接受高效治疗，以更好地保护他们的神经功能。” ，澳大利亚墨尔本，写道。 该研究是 在线发布 于 3 月 25 日在 柳叶刀儿童和青少年健康。 虽然研究表明，HET 可以减缓成人复发缓解型多发性硬化症的残疾进展，但它们对儿童发病的多发性硬化症的影响，特别是在早期阶段，尚不清楚。 为了弥补这一知识差距，研究人员评估了 HET 对儿科多发性硬化症患者在五种残疾状态（从轻微残疾到步态障碍和继发进展性多发性硬化症）转变过程中的潜在影响。 该研究纳入了来自国际 MSBase 登记处和意大利多发性硬化症及相关疾病登记处的 5224 名参与者（71% 为女性），这些参与者患有复发缓解型多发性硬化症，且在 18 岁之前发病。参与者还至少有 4 项扩展残疾状态量表 (EDSS) 评分每隔 1 年记录一次。 主要结局是根据 EDSS 评分和临床医生诊断的继发进展型多发性硬化症改变残疾状态的时间。 研究人员将HET（阿仑单抗、克拉屈滨、达克珠单抗、芬戈莫德、米托蒽醌、那他珠单抗、奥瑞珠单抗、利妥昔单抗或自体造血干细胞移植）和低效疗法（富马酸二甲酯、醋酸格拉替雷、干扰素β或特立氟胺）的残疾进展与无治疗。 “具有临床意义” HET 降低了各种残疾状态下残疾恶化的风险，与未接受治疗的参与者相比，在最低残疾状态下开始治疗的参与者观察到的风险降低幅度最大（风险比） [HR]0.41； 95% CI，0.31-0.53）。 低效治疗的残疾恶化风险也低于不治疗，尽管其获益小于 HET（HR，0.65；95% CI，0.54-0.77）。 […]
儿童 LM 的恶性肿瘤率较低
要点： 尽管非典型特征的发生率很高，但儿童纵向黑甲症 (LM) 与极低的恶性肿瘤发生率相关。 方法： LM——因黑色素沉积增加而导致的指甲板色素带——发生在儿童和成人中，是由于感染、全身性疾病、药物、创伤和其他因素引起的黑素细胞激活或增殖所致。 儿童 LM 的临床特征与成人甲下黑色素瘤的危险信号相似，尽管很少是甲下黑色素瘤。 活检可以确诊，但其他考虑因素包括手术的疤痕、成本和压力，以及可能的疼痛或畸形。 研究人员对 1996 年至 2023 年间发表的 24 项研究中的 1391 名 LM 儿科患者（平均诊断年龄为 5-13 岁）的临床和皮肤镜特征的患病率进行了系统回顾和荟萃分析。 带走： 在确诊的 731 个病变中，良性甲基质痣占 86%。 仅诊断出 8 例甲下原位黑色素瘤病例，未发现侵袭性黑色素瘤病例。 大多数病变发生在指甲上 (76%)，特别是第一指 (45%)，最常见的临床特征包括深色带 (70%)、彩色带 (48%)、宽带宽 (41%) ，和伪哈钦森符号（41%）。 在中位随访 1-5.5 年期间，30% 的病变随着宽度或颜色的变化而继续发展，而 23% 保持稳定，20% 发生自发消退。 在实践中： 作者写道：“在是否对患有纵向黑甲病的儿童进行活检的关键临床决定中，也许其特征需要在成人中立即进行活检，这项研究提供了数据来支持临床监测的选择。” 来源： 这项荟萃分析由马萨诸塞州波士顿马萨诸塞州总医院皮肤科医学博士 Serena Yun-Chen Tsai 领导，发表 在线的 在 […]