新研究表明，与低效疗法或不治疗相比，采用高效疗法（HET）早期治疗儿科复发缓解型多发性硬化症（MS）可显着减缓残疾进展。
对超过 5000 名年龄在 15 至 24 岁之间的多发性硬化症患者进行的分析发现，在开始 HET 时，残疾程度最低的患者受益最大。
墨尔本大学医学系 Sifat Sharman 博士领导的研究人员表示：“患有复发缓解型多发性硬化症的儿童应该在出现明显的神经功能损伤之前尽早接受高效治疗，以更好地保护他们的神经功能。” ，澳大利亚墨尔本，写道。
该研究是 在线发布 于 3 月 25 日在 柳叶刀儿童和青少年健康。
虽然研究表明，HET 可以减缓成人复发缓解型多发性硬化症的残疾进展，但它们对儿童发病的多发性硬化症的影响，特别是在早期阶段，尚不清楚。
为了弥补这一知识差距，研究人员评估了 HET 对儿科多发性硬化症患者在五种残疾状态（从轻微残疾到步态障碍和继发进展性多发性硬化症）转变过程中的潜在影响。
该研究纳入了来自国际 MSBase 登记处和意大利多发性硬化症及相关疾病登记处的 5224 名参与者（71% 为女性），这些参与者患有复发缓解型多发性硬化症，且在 18 岁之前发病。参与者还至少有 4 项扩展残疾状态量表 (EDSS) 评分每隔 1 年记录一次。
主要结局是根据 EDSS 评分和临床医生诊断的继发进展型多发性硬化症改变残疾状态的时间。
研究人员将HET（阿仑单抗、克拉屈滨、达克珠单抗、芬戈莫德、米托蒽醌、那他珠单抗、奥瑞珠单抗、利妥昔单抗或自体造血干细胞移植）和低效疗法（富马酸二甲酯、醋酸格拉替雷、干扰素β或特立氟胺）的残疾进展与无治疗。
“具有临床意义”
HET 降低了各种残疾状态下残疾恶化的风险，与未接受治疗的参与者相比，在最低残疾状态下开始治疗的参与者观察到的风险降低幅度最大（风险比） [HR]0.41； 95% CI，0.31-0.53）。
低效治疗的残疾恶化风险也低于不治疗，尽管其获益小于 HET（HR，0.65；95% CI，0.54-0.77）。
与在轻度残疾状态期间接受 HET 治疗的参与者相比，接受低效治疗的参与者过渡到下一个（轻度）残疾状态的风险高出 1.59 倍（HR，0.65 vs 0.41）。
HET 的益处随着残疾程度的增加而下降。
作者写道，研究结果表明，在儿科多发性硬化症患者中使用 HET 可以“显着、具有临床意义地降低残疾恶化的风险”，这主要是在他们出现“限制其能力”的残疾之前。
他们总结道：“从最大化治疗效果的角度来看，早期给予高效治疗是治疗儿童多发性硬化症的有利方法。”
在一个 附带社论加拿大安大略省多伦多大学儿科神经病学教授兼小儿多发性硬化症和脱髓鞘疾病项目主任 E. Ann Yeh（医学硕士、医学博士）指出，小儿发病的多发性硬化症非常罕见，仅占儿童多发性硬化症和脱髓鞘疾病项目的 5%。所有 MS 病例 – 导致缺乏有关早期使用 HET 的信息。
叶写道：“可悲的是，尽管这项研究和其他几项研究显示了儿童多发性硬化症疗法在现实生活中的安全性和有效性，但多发性硬化症儿童疗法的批准和获得仍然有限。”
她指出，美国食品和药物管理局仅批准一种疗法（芬戈莫德），欧洲药品管理局仅批准两种疗法（芬戈莫德和特立氟胺）用于治疗多发性硬化症儿童。
叶补充说，这项研究的结果“表明监管机构需要在与药物批准相关的决策中考虑现实生活中的有效性研究”。 “我们必须认识到这种现实生活知识的巨大价值，作为行动的催化剂，可以改善这个非常弱势群体的结果。”
这项研究由澳大利亚国家健康和医学研究委员会、澳大利亚 MS 博士后奖学金和 MSBase 基金会奖学金资助，MSBase 基金会奖学金是一个非营利组织，得到默克、百健、诺华、罗氏、拜耳先灵、赛诺菲健赞和梯瓦制药工业公司的支持。 Sharman 获得了 MSBase 基金会和 MS Australia 的研究支持。 其他作者的披露已在原始论文中列出。 叶声称没有相关的财务关系。
Batya Swift Yasgur，文学硕士，LSW，是一位自由撰稿人，在新泽西州蒂内克从事咨询业务。 她是许多医学出版物的定期撰稿人，包括 Medscape 医学新闻 和 网络医学博士是多本以消费者为导向的健康书籍的作者 罩袍的背后：我们在阿富汗的生活 和 我们如何逃亡到自由（两个勇敢的阿富汗姐妹的回忆录，她们向她讲述了她们的故事）。
2024-04-02 10:48:11
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