一项新的分析显示，用于治疗牛皮癣的 13 种生物制剂中，只有 3 种在美国市场上具有成本效益。该分析使用了一种权衡德国已采用的药品价格和效益的方法。
在一个 2月21日发表的论文 在 JAMA 皮肤科， Alexander C. Egilman（文学学士）、Benjamin N. Rome（医学博士、公共卫生硕士）和合著者使用一种称为效率前沿 (EF) 的方法来分析牛皮癣的生物疗法。 作者隶属于监管、治疗和法律项目（门户网站）在马萨诸塞州波士顿布莱根妇女医院医学部药物流行病学和药物经济学部门。
他们的论文和 附带社论 建议这种方法可以作为美国政策制定者的一个可能的工具，他们一直在努力寻找将药品价格与其记录的好处挂钩的方法。 这 13 种生物制剂包括两种生物仿制药，EF 是基于生物制剂的疗效、使用银屑病面积和严重程度指数 (PASI) 90 缓解率以及截至 2023 年 1 月的年度治疗费用。
使用 EF 方法进行的分析发现了以下方面有利的成本效益平衡： 英夫利昔单抗-dyyb（一种生物仿制药），PASI 90 得分为 57.4%，年成本估计为 1664 美元； 伊克珠单抗 (Taltz)，PASI 90 得分为 70.8%，年成本估计为 33,004 美元； 和 瑞桑基珠单抗 (Skyrizi)，PASI 90 得分为 71.6%，年成本估计为 79,277 美元。
Rome 和合著者写道，这表明其他药物的价格需要平均降低 71%，以与最具成本效益的治疗替代品的价格保持一致。 作者写道，该研究存在局限性，包括没有考虑管理成本的差异，而且该研究中的大多数生物制剂都被批准用于多种适应症，并且它们在治疗其他疾病方面的益处“预计将有助于其疗效”。价格。”
Rome 表示，EF 方法是政策制定者奖励创新的一种方式 Medscape 医学新闻。
在标准实践中，EF 方法对一类药物中最有效的药物没有价格限制。 可能有一些潜力可以调整这种方法，即第二种最有效的药物以比最有效的药物大幅折扣的价格出售。
但即便如此，该论文的作者表示，重点仍然是为能够带来更多益处的药物支付更多费用，这是使用 EF 方法的目标。
罗马表示：“通过这样做，你实际上促进了我们真正想要的创新，即让公司寻找比现有药物更能帮助患者的药物。” Medscape 医学新闻。
由于某些药物类别缺乏激烈的竞争，这种方法不能普遍应用。 但在牛皮癣领域，近年来取得了显着进展，使其成为这种方法的良好测试案例。
美国食品药品监督管理局（FDA）率先批准 依那西普 （Enbrel）于 1998 年 类风湿关节炎 和 2004年治疗斑块状银屑病。 在 Rome 和合著者的分析中，依那西普的缓解率是三种分析药物中最低的，PASI 90 为 17.9%。
相比之下，risankizumab 的 PASI 90 分数达到 71.6%，这 FDA 于 2019 年批准。
佛罗里达州迈阿密市迈阿密大学皮肤科医生斯科特·埃尔曼医学博士告诉我们 医疗景观 医学新闻 罗马及其同事的这篇论文是“一股新鲜空气”。
“当我第一次看到这篇论文时，我说是时候”进行一项分析，寻求将牛皮癣药物的支付与成本挂钩，埃尔曼说，他没有参与这项研究或出版。
埃尔曼说，近年来，牛皮癣药物取得了显着且受欢迎的进展，但皮肤科医生经常看到他们的患者很难获得这些昂贵的治疗方法。
“我们曾经考虑过 PASI 75，即 PASI 评分提高 75%。这曾经是基准，这也是我们对一些早期治疗牛皮癣的药物感到兴奋的地方，”Elman 说。 “看到基准确实已经迈向 PASI 90，真是令人兴奋。”
但皮肤科医生可能必须考虑患者可以获得哪些药物，并相应地调整治疗方法。
“对于许多有商业保险的患者来说，这可能不会是第二个想法，但特别是对于我们的医疗补助人群和医疗保险人群来说，他们可能需要分摊这些药物的大量费用，这确实是一个因素，”埃尔曼说。
“婴儿步”
罗马及其合著者的分析是在关于美国决策者，特别是联邦政府决策者应如何权衡药品成本和收益的激烈争论中提出的。
罗马和合著者写道，包括澳大利亚、加拿大、法国和德国在内的许多其他国家已经系统地评估了新药的功效和安全性，然后根据药物与现有治疗替代品相比的额外临床益处来协商价格。
美国政府机构一直不愿意这样做。 国会最初将 D 部分药房计划所涵盖药品的谈判职责外包给私人保险公司。 对于 B 部分涵盖的药物，长期以来的做法是在制药公司报告的价格基础上增加溢价。
2022 年的《降低通货膨胀法案》为医疗保险开始就某些高成本药物进行谈判奠定了基础。 协商价格工作正在进行中 第一批 10 种药物的价格预计将于 2026 年生效。
兰德公司高级健康经济学家安德鲁·马尔卡希博士表示：“我们在美国正在取得进展，但有时感觉还只是一小步。” Medscape 医学新闻。
罗马和合著者在论文中引用了马尔卡希关于国际处方药价格比较的研究。 Mulcahy 表示，看到 Rome 和合著者探索用于药物成本效益分析的 EF 概念是有帮助的，因为其他国家使用的另一种方法在很大程度上已被美国政府脱轨。
多年来，美国的大部分争论都围绕着一种被称为质量调整生命年（QALY）的方法问题，该方法衡量治疗延长和改善患者生活质量的程度。
“因此，考虑其他方式来制定这一框架对于推动我们围绕药品价格的政策向前发展非常重要，”马尔卡希说。
QALY 的批评者说服国会限制这种方法的使用，禁止将其用于医疗保险。 英国埃克塞特大学医学院的研究人员 Edward CF Wilson 博士和英国曼彻斯特大学的 Zenas ZN Yiu 博士在罗马和曼彻斯特论文随附的一篇社论中对这一决定提出了质疑。共同作者。
“这些担忧有些误导，而且这个决定也很奇怪，因为很难说医疗保健的首要目标不是改善生活长度和/或质量，而 QALY 只是衡量这一点的一个指标。” 威尔逊和姚写道 在 美国医学会皮肤科。
国会中存在关于进一步限制 QALY 的争论。 众议院能源和商务主席凯西·麦克莫里斯·罗杰斯 (R-WA) 正在寻求通过一项法案 (HR 485) 将 QALY 的使用禁令扩大到所有联邦医疗计划。
“质量调整生命年（QALY）和其他类似的歧视性措施，对患者的生命进行了美元价值评估，以决定某种治疗是否具有成本效益，通常仅仅因为患者的残疾或慢性病而低估了个人的价值和护理需求，”罗杰斯在众议院辩论中说道 2月7日。
众议院当天通过了她的法案， 211-208。 所有支持票均来自共和党，反对票均来自民主党。
作为对罗杰斯的回应，众议院能源和商业委员会的资深民主党人、新泽西州众议员弗兰克·帕隆表示，他也支持对 QALY 进行限制。 但他表示，他反对该法案，因为它是一个“特洛伊木马”，旨在破坏降低药品价格的努力。
帕隆在众议院辩论中表示：“HR 485 比现行法律走得更远，它打开了一个后门，将用于禁止联邦政府使用任何价值衡量标准。”
帕隆说：“我并不是说这就是共和党人的想法，但这就是现实。”
他说，制药行业将利用更广泛的限制来“破坏民主党为降低医疗保险市场、医疗补助市场、退伍军人事务部等处方药成本而做出的一切努力”。
Rome 和合著者的这项分析得到了 Elevance Health 公共政策研究所和 Arnold Ventures 的资助。 作者亚伦·凯塞尔海姆 (Aaron Kesselheim) 报告称，他曾代表吉利德公司的一类个人原告担任专家证人，这些原告涉及批准其含替诺福韦的药物，一组州总检察长和私人付款人涉及仿制药价格，并在两起案件中担任专家证人。联邦贸易委员会将于 2023 年进行与制药行业收购相关的交易（均现已解决）。 没有其他披露的报道。
克里·杜利·杨 (Kerry Dooley Young) 是驻华盛顿特区的自由记者。
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2024-03-08 11:14:12
