FDA 批准 Imetelstat 用于治疗罕见的低风险血癌

美国食品药品管理局（FDA）已批准 伊美特尔统计 （Rytelo，Geron Corporation）用于治疗某些复发或难治性低风险至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者。

具体来说，该首创寡核苷酸端粒酶抑制剂已获得孤儿药资格，适用于输血依赖的MDS成人患者 贫血 根据 FDA 的规定，需要在 8 周内输入 4 个或更多红细胞单位，并且对红细胞生成刺激剂没有反应，或者对红细胞生成刺激剂失去反应或不适合使用红细胞生成刺激剂的患者 新闻稿。

“对于依赖输血的低风险 MDS 和贫血患者，我们目前几乎没有选择，而且经常循环使用可用的疗法，因此 RYTELO 的批准可能会改变我们的实践，”佛罗里达州坦帕市莫菲特癌症中心的联合研究员 Rami Komrokji 医学博士在 Geron Corporation 的报告中表示 公告 的批准。

批准是基于随机、安慰剂对照、第 3 阶段临床试验的有效性和安全性结果 IMerge 试用版研究发现，与安慰剂组相比，治疗组红细胞输血独立性显著提高。

患者接受 7.1 mg/kg imetelstat 或安慰剂输注，每 28 天为一个周期，直至病情进展或出现不可接受的毒性。所有患者均接受支持性治疗，包括红细胞输注。

imetelstat 组 8 周或以上红细胞输血独立率为 39.8%，安慰剂组为 15%。治疗组 24 周或以上红细胞输血独立率为 28%，安慰剂组为 3.3%。

对实现至少 8 周红细胞输血独立性的患者进行的探索性分析显示，治疗组的血红蛋白中位增加量为 3.6 g/dL，而安慰剂组为 0.8 g/dL。

不良反应发生率至少为 10%，治疗组发生率至少比安慰剂组高出 5%，包括 血小板、白细胞和中性粒细胞；天冬氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶和丙氨酸氨基转移酶升高；疲劳、长时间 部分凝血活酶时间、关节痛/肌痛、新冠肺炎和 头痛。

根据建议剂量，imetelstat 为 7.1 mg/kg，每 28 天静脉输注 2 小时。 完整处方信息。

“RYTELO 令人兴奋的地方在于它为整个 [lower risk] Komrokji 表示：“MDS 患者无论环状铁粒幼细胞状态如何或输血负担高，都能获得持续和持久的输血依赖性以及血红蛋白水平升高，所有这些都在通常可控的血细胞减少症的明确安全概况内。”患有这种疾病的患者的治疗目标是“不依赖输血，而在此之前，这对许多患者来说是不可能的。”

Sharon Worcester，MA，是一位屡获殊荣的医学记者，常驻阿拉巴马州伯明翰，为 Medscape、MDedge 和其他附属网站撰稿。她目前报道肿瘤学，但也撰写了各种其他医学专业和医疗保健主题的文章。她的联系方式： 邮箱：[email protected] 或者在 Twitter 上： @SW_MedReporter。