美国食品和药物管理局（FDA） 已批准 利菲勒乌塞尔 （Amtagvi，Iovance Biotherapeutics，Inc.）用于治疗某些患有不可切除或转移性癌症的成人 黑色素瘤，标志着细胞疗法在实体瘤领域的首次批准。
具体来说，肿瘤源性自体 T 细胞免疫疗法适用于先前接受过程序性细胞死亡蛋白 1 (PD-1) 阻断抗体治疗的成年患者，并且如果 布拉夫V600–阳性，BRAF 抑制剂，有或没有 MEK 抑制剂。
黑色素瘤基金会 AIM 主席萨曼莎·R·吉尔德 (Samantha R. Guild) 法学博士在一份声明中表示，此次批准“为那些在初始标准护理治疗后病情有所进展的晚期黑色素瘤患者带来了希望，因为目前的治疗方案对许多患者无效”。新闻稿。 “这种一次性细胞疗法代表了黑色素瘤界的一项有前途的创新，我们对它改变对急需额外治疗选择的患者的护理的潜力感到兴奋。”
此次批准基于开放标签单臂全球 C-144-01 临床试验的结果，该试验显示在 7.5 x 109 至 72 x 109 的推荐剂量范围内治疗的 73 名患者的客观缓解率为 31.5%细胞。 3 名患者（4.1%）出现完全缓解，20 名患者（27.4%）出现部分缓解
随访 18.6 个月时尚未达到中位缓解持续时间。 根据 FDA 的新闻稿，对治疗产生初始反应的中位时间为 1.5 个月。
FDA 生物制品评估和研究中心主任 Peter Marks 博士在 FDA 新闻稿中表示：“不可切除或转移性黑色素瘤是一种侵袭性癌症，可能致命。” “Amtagvi 的批准代表了科学和临床研究努力的顶峰，为治疗选择有限的患者提供了一种新型 T 细胞免疫疗法。”
斯坦福大学医学院黑色素瘤医学肿瘤学主任 Allison Betof Warner 博士表示：“黑色素瘤界非常感谢患者、护理人员和临床医生，他们使这种疗法的临床试验成为可能，并使 lifileucel 获得批准。” 写在X上。 “我们非常高兴能够尽快为患者提供这种挽救生命的疗法！可立即在 @StanfordCancer 上使用！！！”
对于 C-144-01 试验，在 60 mg/kg/d 的淋巴细胞清除方案后施用 lifileucel 环磷酰胺 持续 2 天，然后 25 mg/m22/天的 氟达拉滨 5天。 输注后 3 至 34 小时内，患者接受了 600,000 IU/Kg 的白细胞介素 2 离这很远 每 8-12 小时一次，最多六剂，以支持体内细胞增殖。
lifileucel 的完整处方信息包含 黑框警告 与治疗相关的死亡率、长期严重血细胞减少、严重感染、心肺和肾功能损害。 最常见的不良反应（至少 20% 的患者发生）是寒战、发热、疲劳、心动过速、 腹泻发热 中性粒细胞减少症、水肿、皮疹、低血压、脱发、感染、缺氧、呼吸困难。
FDA 声明称：“接受该产品的患者在输注前后应密切监测不良反应的体征和症状。如果出现这些症状，应根据指示暂停或停止治疗。”
Sharon Worcester，马萨诸塞州，是一位屡获殊荣的医学记者，居住在阿拉巴马州伯明翰，为 Medscape、MDedge 和其他附属网站撰稿。 她目前涵盖肿瘤学，但她也撰写了各种其他医学专业和医疗保健主题的文章。 可以通过以下方式联系她： [email protected] 或在推特上： @SW_MedReporter。
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2024-02-16 23:29:48
